藥物研發(fā)領域近日開辟出一條創(chuàng)新 “新航道”—— 基于人工智能的老藥新用研究取得重大突破，成功為 10 余種罕見病找到潛在治療方案，為罕見病治療帶來了低成本、高效率的創(chuàng)新路徑，也為藥物研發(fā)行業(yè)提供了全新的發(fā)展思路。

老藥新用，即挖掘已上市藥物的新適應癥，是藥物研發(fā)領域的 “藍海策略”。相比新藥研發(fā)，老藥新用具有研發(fā)成本低（僅為新藥的 1/10）、周期短（可縮短 3-5 年）、安全性已知等顯著優(yōu)勢。但傳統(tǒng)老藥新用研究依賴人工篩選，效率低下，如同 “大海撈針”。人工智能技術的應用，徹底改變了這一局面 —— 通過構(gòu)建 “藥物 - 靶點 - 疾病” 的關聯(lián)知識圖譜，結(jié)合機器學習算法，AI 可快速挖掘老藥的新適應癥潛力，使篩選效率提升千倍以上。

在具體研究中，AI 系統(tǒng)展現(xiàn)出強大的篩選能力。以一種用于治療高血壓的老藥 “氯沙坦” 為例，AI 系統(tǒng)通過分析其作用機制（AT1 受體拮抗）和罕見病 “遺傳性血管性水腫” 的分子病理（緩激肽通路異常），發(fā)現(xiàn)氯沙坦可能通過抑制 AT1 受體間接調(diào)節(jié)緩激肽水平，從而緩解水腫癥狀。在隨后的臨床前研究中，該藥物確實表現(xiàn)出顯著療效，可使患者的水腫發(fā)作頻率降低 70%，目前已進入 Ⅰ 期臨床試驗。類似地，AI 系統(tǒng)還為 10 余種罕見病找到了潛在的老藥治療方案，涵蓋神經(jīng)系統(tǒng)（如肌萎縮側(cè)索硬化）、免疫系統(tǒng)（如自身免疫性腦炎）、代謝系統(tǒng)（如糖原累積?。┑榷鄠€領域。

“老藥新用為罕見病治療帶來了希望，尤其是對于那些缺乏有效治療手段的患者。” 某罕見病研究基金會的負責人表示，“以糖原累積病 Ⅰ 型為例，患者需要終身嚴格控制飲食，而 AI 篩選出的一款老藥可顯著改善患者的糖代謝，大大提高了他們的生活質(zhì)量?！?據(jù)悉，已有 5 種基于 AI 老藥新用的罕見病治療方案進入臨床試驗階段，其中 2 種已顯示出積極的中期結(jié)果。

技術突破的背后是 AI 算法的持續(xù)優(yōu)化。研發(fā)團隊構(gòu)建了包含 10 萬種藥物、2 萬個疾病靶點、5000 種疾病的大型數(shù)據(jù)庫，并開發(fā)了 “多模態(tài)藥物重定位模型”（MMDR），該模型可整合藥物的化學結(jié)構(gòu)、藥理作用、臨床數(shù)據(jù)等多維度信息，實現(xiàn)對老藥新適應癥的精準預測。模型的預測準確率已達到 90%，遠高于傳統(tǒng)方法的 30%。

從行業(yè)影響來看，AI 驅(qū)動的老藥新用正在重塑藥物研發(fā)格局。越來越多的藥企開始將老藥新用納入其研發(fā)管線，甚至成立專門的老藥新用部門。某跨國藥企通過該技術在一年內(nèi)就篩選出 15 種老藥的新適應癥，其中 3 種進入臨床開發(fā)，大大提高了其研發(fā)管線的豐富度和成功率。同時，這一技術也為生物技術公司提供了新的合作模式 —— 通過授權(quán)老藥的新適應癥開發(fā)權(quán)，實現(xiàn)雙贏。

盡管前景光明，老藥新用仍面臨挑戰(zhàn)。如何獲得老藥的臨床數(shù)據(jù)、如何設計合理的臨床試驗方案、如何解決知識產(chǎn)權(quán)問題等，都是需要解決的難題。研發(fā)團隊正在與藥企、醫(yī)療機構(gòu)和知識產(chǎn)權(quán)機構(gòu)合作，建立老藥新用的生態(tài)系統(tǒng)，以推動技術的產(chǎn)業(yè)化應用。

未來，AI 驅(qū)動的老藥新用將向更廣闊的領域拓展。除了罕見病，該技術還可應用于常見病的聯(lián)合治療、耐藥性問題的解決、甚至是新傳染病的快速應對。“我們的目標是建立一個全球領先的老藥新用 AI 平臺，讓每一種有潛力的老藥都能被充分利用，為患者帶來更多治療選擇?！?項目負責人表示，這一愿景的實現(xiàn)，或?qū)氐赘淖兯幬镅邪l(fā)的范式，開啟藥物創(chuàng)新的新時代。